Effective splicing restoration of a deep-intronic ABCA4 variant in cone photoreceptor precursor cells by CRISPR/SpCas9 approaches
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Autor(en):
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De Angeli, Pietro; Reuter, Peggy; Hauser, Stefan; Schoels, Ludger; Stingl, Katarina; Wissinger, Bernd; Kohl, Susanne
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Tübinger Autor(en):
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Erschienen in:
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Molecular Therapy - Nucleic Acids
(2022), Bd.
29,
S.
511-524
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Verlagsangabe:
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Cell Press
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Sprache:
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Englisch
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Referenz zum Volltext:
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http://dx.doi.org/10.1016/j.omtn.2022.07.023
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ISSN:
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2162-2531
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DDC-Klassifikation:
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610 - Medizin, Gesundheit
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Dokumentart:
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Wissenschaftlicher Artikel
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